Mladá pacientka s nemocí SMA se domohla léčby u soudu

Anička se podle původních prognóz lékařů neměla dožít ani dvou let. Trpí totiž spinální svalovou atrofií (SMA). Díky intenzivní péči rodičů jí dnes je už dvacet, a i když je upoutána na lůžko a pohybovat se může pouze na elektrickém vozíku, svítá jí naděje, že její život bude o trochu lepší. Po dlouhých peripetiích totiž dostává vůbec první lék na tuto nemoc, který byl na uveden na trh a dosud byl u nás podáván pouze dětem. Musela se ale svých práv domoci až u soudu.

Nedávno médii proběhly příběhy Adámka, Maxíka a Oliverka, dětí s SMA, jejichž rodiče usilovali o nový typ genové léčby, i když léčba tohoto vzácného genetického onemocnění už existovala. Ve stínu těchto případů ovšem zaniká, že dospělí s SMA ještě nedávno neměli přístup vůbec k žádné léčbě.

Anička se narodila se v době, kdy nebylo možné tuto nemoc léčit a pacienti neměli příznivou prognózu. První účinný lék, který zastavuje rozvoj onemocnění a u mnohých dochází i ke  zlepšení jejich stavu, byl v EU registrován v květnu 2017. Zatímco děti se SMA začaly lék dostávat prakticky hned, dospělí měli smůlu. Podle názoru odborné společnosti nebyla dostatečně prokázána účinnost a zdravotní pojišťovny odmítaly léčbu hradit.

„Také Anička projevila zájem o tuto léčbu. S ohledem na věk musela nejdříve přejít do péče dospělé neurologie a pak požádat svou zdravotní pojišťovnu o úhradu léku. Obdobně postupovali další dospělí pacienti s SMA,“ vypráví otec Aničky.

„Najednou zjistíte, že když se pacient dožaduje léčby, jsou jeho možnosti velmi omezené a závislé na rozhodnutí zdravotní pojišťovny. Věřili jsme údajům o účinnosti léku a tak jsme požádali zdravotní pojišťovnu o úhradu. Kromě celodenní péče jsme sepisovali žádosti, odvolávali se a nakonec museli podat správní žalobu. Bylo to náročné období plné stresu a vzteku. Když vidíte, že léčba je v jiných státech hrazena bez omezení věku, říkáte si, proč to nejde u nás,“ diví se.

Na počátku března letošního roku nařídil Městský soud v Praze zdravotní pojišťovně Aničky lék uhradit. „Od rozhodnutí soudu jsme na první aplikaci léku museli čekat až do června,“ říká otec Aničky. „Ale neuděláte nic, musíte prostě počkat, až se pojišťovna dohodne na úhradě s nemocnicí,“ krčí rameny.

Anička má za sebou první část léčby, kdy je lék podáván čtyřikrát v rychlém sledu za sebou. Následovat budou další aplikace. „Už po první injekci jsme pozorovali drobné změny. Anička byla schopná rozevřít ruku, kterou jinak měla stále sevřenou v pěst. Dokázala spojovat prsty, s oporou sedí, nepadá ji ruka z ovladače,“ říká otec Aničky.

Soud rozhodl, že má zdravotní pojišťovna uhradit šest injekcí, což by stačilo na první rok. Kdyby ovšem byla léčba přerušena, stav Aničky by se opět zhoršil a nemoc by dále devastovala její organismus. Anička ovšem předpokládá, že nakonec bude léčena i budoucnu. „V březnu letošního roku se odborná společnost dohodla se zdravotními pojišťovnami, a tím byla otevřena možnost léčit také dospělé pacienty se SMA,“ doplňuje její otec.

To znamená, že by dospělí měli dostávat léčbu jako děti a nemuseli se jí dožadovat přes soudy. „Podle mých informací je léčeno téměř 20 dospělých pacientů. Problém není pouze v kapacitních možnostech, lék je totiž podáván pouze ve vybraných neurologických centrech. Aplikace u dospělých pacientů totiž vyžaduje spolupráci s dalšími specialisty a po ní je vyžadována hospitalizace,“ popisuje aktuální situaci otec Aničky.

Celkem u nás žije asi 80 dospělých pacientů s SMA, ne všichni ale chtějí či mohou léčbu absolvovat. Lék je určen k podání pomocí lumbální punkce, což může být u některých pacientů velmi náročné, případně nemožné například kvůli rozvinuté skolióze. „Kolik dospělých pacientů nakonec tuto léčbu absolvuje, nelze odhadnout,“ podotýká otec Aničky.

Foto: archiv Nadační fond Atrofka a redakce